單倍體相合造血干細胞移植聯(lián)合骨髓間充質干細胞輸注治療兒童重型再生障礙性貧血的臨床觀察.pdf

1、目的:本研究探討單倍體相合造血干細胞移植（haplo-HSCT）聯(lián)合骨髓間充質干細胞（BM-MSCs）輸注治療兒童重型再生障礙性貧血（SAA）的療效。
　　方法:回顧性分析了本中心2014年8月至2016年7月期間接受單倍體造血干細胞聯(lián)合BM-MSCs共輸注的25例兒童SAA患者的臨床資料。預處理方案為白消安（BU）+氟達拉濱（FLU）+環(huán)磷酰胺（CY）+抗人胸腺球蛋白（ATG）。移植物抗宿主?。℅VHD）預防方案為環(huán)孢素（CsA

2、）+嗎替麥考酚酯（MMF）+短程氨甲蝶呤（MTX）+CD25單克隆抗體。移植物采用經G-CSF動員后的骨髓造血干細胞聯(lián)合外周血造血干細胞?；剌數挠泻思毎嫈禐?2.96（8.2-18.00）x108/kg（受者體重），CD34+細胞平均為6.52（3.18-14.83） x106/kg（受者體重)。應用供者BM-MSCs，在造血干細胞前輸注，平均輸注劑量為1.1（1.0-1.5）×106/Kg(受者體重)，于第一天輸注骨髓干細胞時輸注。

3、觀察25例SAA移植后中性粒細胞及血小板植入時間、植入鑒定、GVHD發(fā)生率及移植相關并發(fā)癥及總體生存。中位隨訪時間為14（3-27）月。
　　結果:25例患兒BM-MSCs輸注后無一例出現(xiàn)急性或長期不良反應。25例中性粒細胞均植入成功，植入中位時間為12（11-22）天。23例血小板植入成功，植入中位時間為21（11-130）天。11例發(fā)生Ⅰ度急性移植物抗宿主病（aGVHD），2例發(fā)生II度aGVHD，2例發(fā)生III度aGVHD，

4、僅1例為IV度aGVHD?？偟腶GVHD發(fā)生率為64%，II-IV度aGVHD發(fā)生率為20%，III-IV度aGVHD發(fā)生率為12%。5例出現(xiàn)局限性性慢性移植物抗宿主?。╟GVHD），經抗GVHD治療后癥狀均緩解。移植后巨細胞病毒（CMV)陽性23例，CMV血癥發(fā)生率為92%。出血性膀胱炎9例，僅1例為III度。23例出現(xiàn)EBV血癥，其中3例出現(xiàn)不明原因發(fā)熱伴淋巴結腫大，有1例經穿刺確診為移植后淋巴增值性疾?。≒TLD），3例均經加用美